Moleküler Terapi dergisinde yayınlanan yeni bir araştırmaya göre, beyin protein genini mevcut bir ilaçla birleştiren araştırmacılar Multipl Skleroz (MS) hastalığını farelerde durdurmayı başardılar. Çalışmanın, MS ve diğer bağışıklık sistemi bozukluklarının tedavisinde büyük umut vadettiği belirtildi. Araştırmacılar, farelerin karaciğerlerine bir beyin proteininden sorumlu geni vermek için zararsız bir virüs kullandılar. Virüs, MS’i tanımlayan bağışıklık sistemi saldırısını bastıran düzenleyici T-hücrelerinin üretimini sağladı. Gen, bağışıklık toleransını başlatma yeteneğine sahip olduğu için karaciğeri hedef aldı. Miyelin oligodendrosit glikoproteininin, kas distrofisini de önlediği biliniyor.
Araştırma ile ilgil
bilgi veren Florida Tıp Fakültesi’nden Brad E. Hoffman, “Klinik olarak test
edilmiş bir gen terapi platformu kullanarak, MS’e neden olan kendiliğinden
reaktif hücreleri hedef alan çok spesifik düzenleyici hücreler oluşturabildik”
dedi.
Gen tedavisi alan 5 farelik grupta, insanlarda MS hastalığının fare
karşılığı olan otoimmün beyin ve omurilik iltihabı gelişmedi. Başka bir deneyde
ise tedaviden 8 gün sonra bir fare hariç hepsinde hastalığın önemli oranda
gerilediği görüldü.
Aradan 7 ay geçtiği halde fareler yeniden
hastalanmadılar
Hoffman, iyileşme süresinin uzunluğunun da umut verici söyledi. Gen terapisi uygulanan farelerde 7 ay sonra herhangi bir hastalık belirtisi gözlenmedi. Oysa tedavi edilmemiş farelerde 14 gün sonra nörolojik problemler başgösterdi.
Araştırmacılar, organ
reddini önlemek için kalp stentlerini kaplamakta kullanılan rapamisin ile
kombine edildiğinde, proteinin etkinliğini daha da artırdığını buldular.
Hoffman, istenmeyen efektör T hücrelerini bloke ederken yardımcı düzenleyici T
hücrelerinin çoğalmasına izin verdiği için bu ilacı seçtiğini belirtti.
Rapamisin ve gen
terapisi verilen farelerde, arka bacakları felç olduğu halde hastalık %71-80
arasında geriledi. Hoffman, kombinasyonun hızlı ilerleyen felci durdurmada
özellikle etkili olabileceğini söyledi. Terapiyi insanlarda test etmeden önce
fareler üzerinde daha ileri araştırmalara ihtiyaç duyulacağını vurgulayan
Hoffman, “İnsanlar üzerinde uzun vadeli bir gerileme ve uzun vadeli bir yaşam
kalitesi sağlayabilirsek, bu çok umut verici bir sonuç olacaktır” diye konuştu
